Экспертный совет Европейского агентства лекарственных средств (EMA) рекомендовал регулятору одобрить применения лентиглобина, разработанного компанией Bluebird, для терапии редкого заболевания крови бета-талассемии. Речь идет о возможной регистрации генетического метода лечения этого жизнеугрожающего заболевания, пишет STAT.
Лентиглобин (lentiglobin) является первым генетическим методом терапии, созданным специалистами британской Bluebird. Данные его исследований среди пациентов с бета-талассемией были получены еще в 2014 году.
Бета-талассемия развивается из-за мутации гена бета-глобина, в результате нарушается выработка эритроцитов и наступает тяжелая анемия. На сегодняшний день единственным эффективным методом лечения заболевания являются регулярные трансфузии эритроцитарной массы.
Однако в случае регистрации лентиглобина появится высокоэффективное средство терапии бета-талассемии. С помощью вирусного вектора в организм пациента один раз вводится правильная копия бета-глобина, выделенная из стволовых клеток самого пациента, что способствует нормализации работы кроветворной системы.
