Экспертный совет Европейского агентства лекарственных средств (EMA) рекомендовал регулятору одобрить применения лентиглобина, разработанного компанией Bluebird, для терапии редкого заболевания крови бета-талассемии. Речь идет о возможной регистрации генетического метода лечения этого жизнеугрожающего заболевания, пишет STAT. Лентиглобин (lentiglobin) является первым генетическим методом терапии, созданным специалистами британской Bluebird. Данные его исследований среди пациентов с бета-талассемией были получены еще в 2014 году. Бета-талассемия развивается из-за мутации гена бета-глобина, в результате нарушается выработка эритроцитов и наступает тяжелая анемия. На сегодняшний день единственным эффективным методом лечения заболевания являются регулярные трансфузии эритроцитарной массы. Однако в случае регистрации лентиглобина появится высокоэффективное средство терапии бета-талассемии. С помощью вирусного вектора в организм пациента один раз вводится правильная копия бета-глобина, выделенная из стволовых клеток самого пациента, что способствует нормализации работы кроветворной системы. Навигация по записям Эксперты сошлись во мнении о необходимости пересмотра стратегии вакцинопрофилактики коклюша Как заказать и получить качественный препарат X-vir для терапии вирусного гепатита В