Американские регуляторы одобрили применение тафамидиса (tafamidis) компании Pfizer для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии (ТТР-САК). Это первый препарат в США, разрешенный для лечения этого редкого наследственного заболевания, пишет Reuters. Ранее тафамидис был зарегистрирован в Европе и Японии, а также в России.
В Pfizer рассчитывают, что тафамидис станет блокбастером, его стоимость за годовой курс терапии составляет 225 тыс. долларов. По прогнозам специалистов, продажи препарата превысят 1 млрд долларов в 2024 году. Как было показано в клинических исследованиях, тафамидис на 30% снижает риск смерти по сравнению с плацебо.
В настоящее время ТТР-САК плохо диагностируется: заболевание выявляется, как правило, только через 4 года после появления симптомов. Начальные симптомы заболевания достаточно неспецифичны, при этом кардиомиопатия, вызванная амилоидозом маскируется под другие кардиологические заболевания. По подсчетам фармкомпании, около 100 тыс. пациентов в США страдают ТТР-САП.
