October 9, 2024
  • Homepage
  • >
  • Новости
  • >
  • Впервые испытана генная терапия муковисцидоза

Впервые испытана генная терапия муковисцидоза

  • By admin
  • 06.07.2015
  • 0
Результаты клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, продемонстрировали перспективность генной терапии муковисцидоза. Однако авторы КИ отмечают, что предстоит еще многое сделать перед выпуском препарата на рынок.
Новый подход к лечению муковисцидоза был разработан учеными из Великобритании, которые предложили использовать ингаляции для невирусной доставки (в комплексе с катионными липосомами) в организм пациента плазмидной ДНК, кодирующей ген CFTR, мутации которого ответственны за развитие муковисцидоза. 
В исследовании приняли участие 140 пациентов старше 12 лет. В зависимости от группы пациенты прошли курс генной терапии (78 человек) или получали плацебо (62 человека). Согласно дизайну КИ, ингаляции проводились один раз в месяц на протяжении года. 
По итогам КИ ученые констатировали, что по сравнению с плацебо, генная терапия оказывает положительное воздействие на самочувствие пациентов и немного замедляла развитие заболевания. Тем не менее подчеркивается необходимость дальнейшей работы по повышению эффективности нового препарата.
Previous «
Next »

Добавить комментарий