Компания Janssen объявила о партнерстве с Biogen по выводу на российский рынок препарата для терапии спинальной мышечной атрофии. Сотрудничество предполагает передачу от Biogen эксклюзивных прав на дистрибуцию нусинерсена в России после его государственной регистрации в стране, сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА».
Носинерсен является первым лекарственным препаратом, одобренным в США и ЕС для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.
Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.