Компания Roche объявляет о включении экспериментального перорального препарата рисдиплам (RG7916) для лечения пациентов с СМА в программу PRIME (PRIority MEdicines), реализуемую Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Статус PRIME предоставляется EMA с целью поддержать дальнейший сбор данных и разработку перспективных лекарственных средств, что дает агентству возможность провести оценку препарата в ускоренном порядке, чтобы он стал как можно раньше доступен для пациентов. Рисдиплам – принимаемый внутрь модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN2 – показал улучшения в моторной функции у пациентов с СМА типов 1, 2 и 3. Все больше клинических данных свидетельствуют о том, что СМА является мультисистемным расстройством, при этом потеря белка SMN может влиять на многие ткани и клетки за пределами центральной нервной системы. Рисдиплам распределяется системно и предназначен для длительного повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе и во всем организме.
Roche ведет клиническую разработку рисдиплама в рамках сотрудничества с Фондом по СМА и компанией PTC Therapeutics.
«СМА является основной генетической причиной смерти в детском возрасте, родственники больных и врачи продолжают искать альтернативные варианты лечения этой прогрессирующей и опасной для жизни болезни, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Roche. – Решение о предоставлении статуса PRIME рисдипламу говорит о том, что EMA признает высокий потенциал этого перорального системного средства в достижении клинически значимых результатов для пациентов и в удовлетворении сохраняющейся медицинской потребности в лечении СМА».
Статус PRIME для рисдиплама основан на результатах первой части базовых исследований FIREFISH (оценка безопасности и определение дозировки у детей с СМА первого типа) и SUNFISH (с участием детей и взрослых с СМА 2 и 3 типа), а также на сохраняющейся медицинской потребности в альтернативных методах лечения и вариантах введения препаратов пациентам с СМА.
Промежуточные результаты первой части исследования FIREFISH, презентация которых состоялась на конгрессе Всемирного общества по нервно-мышечным заболеваниям (WMS) 2018 года, продемонстрировали достижение ключевых показателей развития, включая сидение без поддержки, у младенцев с СМА первого типа, получавших рисдиплам.
Девятнадцать из двадцати одного ребенка (90%), получавшего рисдиплам, оставались в живых, а лечение двух других было прекращено из-за фатального прогрессирования заболевания. С момента начала исследования никому из участников не потребовалась трахеотомия или постоянная вентиляция легких, и ни один ребенок не потерял способность глотать. Наиболее частыми нежелательными явлениями были лихорадка (пирексия; 52,4%), диарея (26,8%), инфекции верхних дыхательных путей (19%), инфекции уха (14,3%), пневмония (14,3%), запор (14,3%), рвота (14,3%), кашель (14,3%) и воспаление верхних дыхательных путей (14,3%).
Промежуточные результаты первой части исследования SUNFISH по СМА 2 и 3 типа, которые были также представлены на WMS 2018, продемонстрировали в среднем более чем двухкратное увеличение уровня белка SMN в крови после 12 месяцев лечения. У пациентов, получавших рисдиплам не менее года (n=30), балльный показатель моторной функции (MFM; данный показатель принят в качестве первичной конечной точки в подтверждающей части исследования SUNFISH, а также в качестве шкалы, используемой для оценки моторной функции при нервно-мышечных заболеваниях) улучшился относительно исходного уровня в среднем на 3,1 балла.
Серьезные нежелательные явления включали в себя тошноту (4%), инфекции верхних дыхательных путей (4%) и рвоту (4%).
До настоящего времени не выявлено никаких данных о лекарственной безопасности, по причине которых потребовалось бы прекращение участия в исследованиях FIREFISH и SUNFISH.
