FDA одобрила применение препарата амифампридина (amifampridine) у детей в возрасте 6-17 лет, страдающих миастеническим синдромом Ламберта-Итона. Это первый специфический препарат, разрешенный для лечения этого орфанного заболевания, говорится на сайте регулятора.
Миастенический синдром Ламберта-Итона — редкое аутоиммунное мышечного заболевание, основным симптомом которого является слабость проксимальных мышц конечностей. Заболевание часто сопровождается развитием мелкоклеточного рака легкого.
Эффективность применения амифампридина у детей в возрасте 6-17 лет была подтверждена данным контролируемых исследований, проведенных у взрослых пациентов, а также сведениями о фармакокинетике (в том числе собранных с помощью компьютерного моделирования).