Гемофилия А – наследственное заболевание, при котором нарушена функция свертывания крови. У пациентов отсутствует полностью или присутствует в недостаточном количестве фактор свертывания крови VIII, который необходим для коагуляции.
У тех, кто страдает гемофилией А, часто возникают тяжелые неконтролируемые спонтанные кровотечения. Кровотечения в мышцы или суставы могут вызывать серьезный отек, деформацию и даже необратимое повреждение суставов. В настоящее время пациентам прописывают препараты, замещающие фактор VIII. Однако в организме могут образовываться ингибиторы этих препаратов, блокирующие их работу. Это является серьезным осложнением в терапии гемофилии.
В настоящее время в мире проживает около 400 тысяч пациентов с гемофилией А, примерно 7 тысяч из них живут в России. Наиболее тяжелой формой гемофилии А является форма, при которой уровень фактора VIII составляет менее 1%. Пациентам с ингибиторной формой традиционное лечение обычно не помогает. Настоящим спасением для них стало появление в России нового препарата на основе моноклональных антител.
«Появление революционной терапии – биспецифичных моноклональных антител с подкожным введением – это новый, крайне важный этап в лечении ингибиторной формы гемофилии, который позволит существенно сократить количество инъекций, сделать их менее болезненными и подарить пациентам жизнь без страха кровотечений. Сейчас это единственное профилактическое средство для пациентов с гемофилией А и ингибиторами к фактору VIII, которое можно вводить подкожно. Это значительно упрощает жизнь пациентов и выводит стандарты лечения гемофилии на новый уровень», — говорит Надежда Ивановна Зозуля, врач-гематолог, д.м.н., заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии.
Использование нового препарата позволит полностью уйти от внутривенных уколов, снизить риски, связанные с заболеванием, включая заражение крови, поражение суставов, рубцевание ткани в местах уколов.
«Я был вынужден делать до 10 внутривенных инъекций, а кровотечения повторялись каждые 3-4 дня. К внутривенным уколам привыкнуть невозможно, это больно и трудно. В течение 22 месяцев я проходил индукцию иммунной толерантности – лечение, направленное на выведение ингибиторов из организма, к сожалению, без эффекта. Теперь, с появлением нового препарата, моя жизнь изменилась. Я снова могу вести активный образ жизни, путешествовать, заниматься любимыми делами. По сравнению с прежними годами, для меня это кардинальные перемены», –отмечает Владислав Горохов, у которого ингибиторную форму гемофилии диагностировали в 2013 году.
Светлана Косых, директор по маркетингу фармкомпании «Рош», поясняет, что компания планирует активно работать в партнерстве с государством, чтобы сделать новое лекарство более доступным для пациентов.